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罕见病药“氯巴占”或上市！赛诺菲进口箭在弦

2023-11-22 医疗医学 ℃

　　2021年12月，一篇《药囧——1042个罕见癫痫性脑病患儿家长公开寻找氯巴占》引发社会广泛关注，氯巴占因此走进大众视野。　　今年6月底，国家药监局官方网站发布关于印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，北京协和为牵头进口医院，国内共50家医疗机构获准临时进口使用氯巴占。针对一种药物单独发出工作方案，足以显示监管部门对特殊临床需求的高度重视。　　此前，赛诺菲作为氯巴占（Frisium）进口产品的生产企业，曾公开表示，尽快帮助需要的患者处方到氯巴占。据业内最新消息，氯巴占进口产品已经到达中国港口，企业正在协调内外部资源推进产品临床使用。　　无独有偶，8月16日，宜昌人福药业有限责任公司以仿制3类提交的氯巴占口服混悬液临床申请获得CDE承办受理，为国内首家。　　行业观点认为，由于氯巴占开发难度较大，且用药主体为儿童，受试者招募和入组都比较困难，“罕见病”用药市场也存在一定的瓶颈，以往我国氯巴占的研发进展并不理想，药物市场和应用仍然存在不少挑战。　　进口产品即将“登陆”？　　氯巴占（Clobazam）在医学上属于神经系统、癫痫病的治疗药物药。事实上，早在2017年5月，氯巴占就作为“中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药”，被原国家卫计委等机构列入《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。　　然而，截至目前，尚无国内药企生产的氯巴占上市，这也是引发用药群体用药困难的根本原因。面对患儿及家属迫切的临床用药需求，监管部门适时发布政策。　　2022年3月，国家卫健委发布公告，就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见；6月份，上述两大方案正式发布，并公布牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单。　　据《氯巴占临时进口工作方案》，氯巴占的临时进口工作将由国家卫生委组织提出氯巴占临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，组织拟订药品使用规范和处方资质要求，明确患者知情同意和医生免责要求；并且，牵头进口的医疗机构应向国家药监局提出临时进口申请。　　政策发布之后，跨国药企赛诺菲做出响应，调配资源，提高产能，提供氯巴占有效支持政府的医疗卫生举措，帮助需要的患者在中国处方到氯巴占。　　作为赛诺菲的重点板块，无论是创新产品获批，还是临床急需产品上市，罕见病管线取得进展，对于今年赛诺菲而言，的确可以算好消息。　　事实上，自从赛诺菲启动“Play-to-Win”五年计划以来，发展重心已经全面转向肿瘤、罕见病等业务，并组建了特药、普药、疫苗三大核心全球事业部。然而，今年对于赛诺菲特药板块可以说是“多事之秋”：　　Rilzabrutinib天疱疮三期临床失败；Tolebrutinib和Fitusiran临床暂停；Amcenestrant在联用Palbociclib治疗一线ER+/HER2-乳腺癌患者的三期临床中期分析未达临床终点；出售了其长期合作伙伴Regeneron癌症药物Libtayo的全球独家权利...... 　　业内人士指出，达必妥（Dupixent）作为赛诺菲目前核心产品，仍在持续快速增长，可以说是公司商业化战略核心；然而，面对错失新冠疫苗、口服药“风口”，糖尿病集采降价等压力，免疫炎症、肿瘤、罕见病等领域领域的任何“风吹草动”都容易被市场放大。“氯巴占作为一款罕见病产品，从满足临床急需的角度，也不失为提振信心的选择。” 　　国内仿制正在加速 　　氯巴占属于苯二氮卓类药物，已在多个国家和地区获批上市，用于治疗儿童难治性癫痫发作，属于罕见病用药。根据我国《精神药品品种目录（2013年版）》，氯巴占属于国家管制第二类精神药品，受到严格管控，但它也是癫痫患儿的“救命药”。　　如今，氯巴占进口加速固然可喜，但在促进可及性的同时，作为罕见病药物，市场竞争依然不够充分，这也给药物的可负担性带来了更多的市场考验。　　业内对此不乏担忧，考虑到进口、国内药品短缺等情况，意味着产品价格可能在短期内难以快速下降。　　加快我国仿制药研发，是解决进口氯巴占药费高昂的关键举措。　　“氯巴占对于合成工艺的路线选择有着比较高的要求，有些工艺合成路线操作步骤少，但收率低，有些合成步骤则较为繁琐；而且考虑到市场需求，原料必须廉价易得，而且需要避免环境污染。”业内人士表示，商业化生产过程必须考虑到市场和成本，罕见病对于企业本身的研发和生产能力就提出了很高要求。　　日前，宜昌人福药业以仿制3类提交的氯巴占口服混悬液临床申请获得CDE承办受理；就在今年3月份，宜昌人福也已经提交了氯巴占片的上市申请。宜昌人福曾经公开对媒体表示，氯巴占项目研发投入超过2000万元，如今已经完成了药学研究。　　除此之外，济南科汇等同样布局了氯巴占仿制药开发，氯巴占仿制已在快马加鞭。据国家卫健委发布的信息显示，我国已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。　　但是，不容忽视的是，哪怕是目前进展最快的人福药业想要成功上市仿制药，也还需要一段时间。如何切实缓解患者的压力，让氯巴占早日惠及患者，政策制定、药企和创新支付平台等多方渠道如何为患者找寻更灵活、更可及的支付手段，将成为接下来要共同攻克的新难题。　　儿童临床研究困境是全球性难题。虽然儿童用药的鼓励政策较多，越来越多企业关注和布局，但临床需求依然远未得到满足。进一步加强我国儿童药研发能力，监管部门、临床机构和药品生产企业通力合作，进一步推动儿童用药产业有序发展与持续创新。

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